Selecteer uw land

America


Europa


Afrika


Wereldwijd


Wat is een klinische studie?

Wat is een klinische studie?

Klinische studies zijn medisch-wetenschappelijke studies met mensen. Nieuwe geneesmiddelen worden eerst bestudeerd in een laboratorium. Als het erop lijkt dat ze zouden kunnen werken, worden ze daarna voorzichtig uitgeprobeerd bij mensen door middel van klinische studies.

Het doel van een klinische studie is om nieuwe geneesmiddelen te testen om te kijken of mensen zich er beter door voelen en of de geneesmiddelen een ziekte verbeteren of verergering stoppen. Ook wordt in een klinische studie getest of nieuwe geneesmiddelen veilig zijn en of ze bijwerkingen hebben. Zonder klinische studies zou er niet genoeg bewijs kunnen worden verzameld dat een behandeling werkt en veilig is. Alle geneesmiddelen die u nu kunt krijgen, in het ziekenhuis of de apotheek, zijn zorgvuldig getest door middel van klinische studies. Er is bewijs dat aantoont hoe goed deze geneesmiddelen werken en of ze bijwerkingen hebben. Deze informatie is heel belangrijk voor artsen om te weten welke behandelingen het meest geschikt zijn voor hun patiënten. Ook kunnen officiële organisaties (de ‘regelgevende instanties’ genoemd) in elk land of gebied op basis hiervan besluiten of een geneesmiddel kan worden goedgekeurd voor gebruik.

Het doel van een klinische studie is om een nieuwe, betere behandeling te ontdekken. Dit lukt niet altijd. Soms werkt een nieuw geneesmiddel niet zo goed als de geneesmiddelen die al gebruikt worden, of heeft het ernstigere bijwerkingen. Toch is deze informatie heel nuttig voor de onderzoekers en kan deze in de toekomst patiënten helpen. 

Verschillende soorten studies

Klinische studies zijn onderverdeeld in verschillende testfases: fase 1, 2, 3 en 4; dit wordt ook vaak geschreven als fase I, II, III en IV.

Fase 1

Om te beginnen wordt een nieuw geneesmiddel getest bij een klein aantal mensen. Dit kunnen deelnemers zijn die alle andere soorten behandelingen voor hun ziekte hebben geprobeerd, of gezonde vrijwilligers. Dit wordt een fase 1-studie genoemd. Alle mensen in een fase 1-studie krijgen het geneesmiddel dat getest wordt, gewoonlijk in een kleine dosis en zonder vergelijking met een andere behandeling.

Door middel van dit soort studies kan worden uitgezocht hoeveel van het geneesmiddel er veilig kan worden gebruikt, of het bijwerkingen heeft, of de behandeling de ziekte verbetert (bijvoorbeeld of het een tumor kleiner kan maken bij een kankerpatiënt) en hoe het lichaam met het geneesmiddel omgaat.

Fase 2

Als een geneesmiddel fase 2 bereikt, is er al meer bekend over de invloed die het op het lichaam heeft. In dit type studie krijgen meer deelnemers het geneesmiddel, tot ongeveer 100. Het nieuwe geneesmiddel kan worden vergeleken met een behandeling die al wordt gebruikt bij patiënten.

Het doel van een fase 2-studie is om te kijken of het nieuwe geneesmiddel goed genoeg werkt om het te testen in een veel grotere groep van deelnemers in een fase 3-studie (zie hieronder). Er wordt gekeken hoe goed de nieuwe behandeling werkt bij een ziekte, hoe er moet worden omgegaan met bijwerkingen en hoeveel van het geneesmiddel deelnemers veilig kunnen innemen. Op dit punt is het geneesmiddel nog niet bij genoeg mensen getest om zeker te weten dat positieve veranderingen worden veroorzaakt door het geneesmiddel en niet toevallig zijn.

Fase 3

Klinische fase 3-studies zijn meestal veel groter; er kunnen duizenden mensen aan meedoen. Het nieuwe geneesmiddel wordt nu vaak vergeleken met de standaardbehandeling om te kijken of het nieuwe geneesmiddel voordelen heeft ten opzichte van al gebruikte geneesmiddelen. Ook wordt er zo duidelijker bewijs verzameld over welke bijwerkingen patiënten kunnen verwachten.

Als een geneesmiddel in een klinisch fase 3-studie beter lijkt te zijn dan de standaardbehandeling en veilig is, is de kans groot dat het wordt goedgekeurd door de regelgevende instanties zodat het de nieuwe standaardbehandeling kan worden voor patiënten met die ziekte.

Fase 4 (ook wel veiligheidsonderzoek na toelating genoemd)

Fase 4-studies vinden plaats nadat de regelgevende instanties het geneesmiddel hebben goedgekeurd (dit wordt ook wel een ‘vergunning voor het in de handel brengen’ genoemd). Fase 4-studies worden uitgevoerd om meer informatie te krijgen over hoe goed het geneesmiddel werkt en hoe veilig het is bij grotere aantallen patiënten. Ook kan in een fase 4-studie worden gekeken hoe het geneesmiddel werkt bij deelnemers met bepaalde kenmerken of kan het nieuwe geneesmiddel worden vergeleken of gecombineerd met andere beschikbare behandelingen. Daarnaast wordt er in fase 4-studies gekeken naar deelnemers die het geneesmiddel voor een lange tijd gebruiken.

Hoe weten we of een klinisch studie redelijk en in evenwicht is?

Om goedkeuring te krijgen voor een geneesmiddel, moeten de ondersteunende klinische studies worden opgezet op een redelijke manier, zodat de resultaten betrouwbaar en nauwkeurig zijn. De belangrijkste manieren om ervoor te zorgen dat klinische studies redelijk en in evenwicht zijn: 

Randomisatie – Een manier om een studie redelijk te maken, is door deelnemers te 'randomiseren’. Dit betekent dat de deelnemers willekeurig (door toeval, zoals door het opgooien van een munt) worden opgesplitst in twee of soms meer groepen. In sommige gevallen krijgt één groep het nieuwe geneesmiddel en de andere groep de standaardbehandeling, of een placebo als er geen standaardbehandeling bestaat. In andere gevallen kunnen er meerdere groepen zijn die elk een andere dosis van het geneesmiddel krijgen, terwijl er één groep de standaardbehandeling of placebo krijgt. De gerandomiseerde groepen worden in evenwicht gebracht op basis van verschillende dingen, zoals leeftijd, geslacht (man/vrouw) en andere patiëntkenmerken. Zo kunnen de verschillende behandelingen worden vergeleken bij vergelijkbare groepen mensen. Op die manier kunnen de onderzoekers zien of er verschillen zijn tussen de effecten van de behandelingen.

Placebo – Een placebo is een behandeling zonder ‘werkzame stof’, dat wil zeggen zonder echt geneesmiddel. Gewoonlijk lijkt de placebo in alle opzichten op de echte behandeling zodat de onderzoekers kunnen vergelijken of het studiegeneesmiddel echt effect heeft. Het is belangrijk om te onthouden dat het niet zeker is of het nieuwe studiegeneesmiddel beter is dan de standaardbehandeling.

Blindering – Een andere manier om ervoor te zorgen dat een studie zo nauwkeurig mogelijk is, is door er een 'geblindeerde studie’ van te maken. Dit betekent dat er niet aan de deelnemers wordt verteld of ze het geteste geneesmiddel krijgen of niet. Ook de artsen/studieartsen weten niet (tot helemaal aan het einde van de studie) welke deelnemers welke behandeling krijgen. Dit wordt een ‘dubbelblinde studie’ genoemd. Het voorkomt dat onderzoekers bepaalde verwachtingen of oordelen hebben.

Wie is er betrokken bij een klinisch studie?

Patiënten (of soms gezonde vrijwilligers) – De belangrijkste mensen die betrokken zijn bij een klinisch studie, zijn de patiënten of gezonde vrijwilligers. Zonder patiënten en vrijwilligers zou het niet mogelijk zijn om een studie te doen en nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. De beslissing om mee te doen aan een klinische studie wordt genomen door de patiënt of vrijwilliger nadat deze met het medische team heeft gepraat. Patiënten en vrijwilligers mogen zelf besluiten of ze aan een studie willen deelnemen en kunnen er op elk moment mee stoppen.

Specialist – Waarschijnlijk zal een specialist verantwoordelijk zijn voor uw zorg terwijl u meedoet aan een klinische studie; bij een kankerstudie zou dat bijvoorbeeld uw oncoloog zijn.  Deze persoon controleert uw gezondheid en uw aandoening zorgvuldig tijdens de studie en houdt al uw testresultaten goed in de gaten. Hij of zij kan ook de studiemedewerkers of mensen van het geneesmiddelenbedrijf aanspreken in geval van vragen of zorgen.

Verpleegkundigen van de kliniek – Waarschijnlijk wordt uw specialist geholpen door verpleegkundigen van de kliniek. Zij voeren sommige van de tests uit en zorgen voor u terwijl u in het ziekenhuis wordt behandeld.

Andere mensen die bij uw zorg betrokken zijn – Mogelijk zijn er nog andere ziekenhuismedewerkers betrokken bij uw zorg terwijl u aan de studie deelneemt. Als u bijvoorbeeld een scan nodig heeft, wordt dit gedaan door een radioloog. Sommige mensen ontmoet u zelfs niet eens, zoals de mensen die bepaalde tests uitvoeren in laboratoria in het ziekenhuis of ergens anders.

Studiemedewerkers van een CRO – Een CRO is een organisatie die op contractbasis studies uitvoert, oftewel een onafhankelijk bedrijf dat door het farmaceutisch bedrijf wordt ingehuurd om te helpen met het opzetten en uitvoeren van de studie. Een CRO is gespecialiseerd in het uitvoeren van klinische studies. Daardoor heeft het uitgebreide kennis, maar is het volledig onafhankelijk en onpartijdig. Het kan zijn dat u studiemedewerkers van een CRO ontmoet als u meedoet aan een studie.

Huisarts – Uw huisarts wordt ervan op de hoogte gesteld dat u aan een klinische studie deelneemt, maar zal waarschijnlijk niet alle details kennen.

Farmaceutisch bedrijf – Bij het farmaceutische bedrijf werken veel onderzoekers en medische specialisten mee aan de ontwikkeling van het nieuwe geneesmiddelen. Zij controleren alle informatie en de resultaten die ze krijgen van ziekenhuizen en artsen zorgvuldig.

Wat gebeurt er vóór, tijdens en na een klinische studie?

Vóór

Voordat u gaat meedoen aan een klinische studie, moet u een formulier ondertekenen om te bevestigen dat u uw 'geïnformeerde toestemming’ geeft om deel te nemen. Uw arts legt u hiervoor uit wat het doel van de studie is, welke mogelijke voordelen en risico's er voor u zijn, en welke gevolgen het voor u heeft als u meedoet aan de studie. Als u begrijpt wat de studie inhoudt, kunt u beslissen of u wel of niet wilt deelnemen.

Om aan een studie deel te nemen, moet u ook aan bepaalde voorwaarden voldoen; zo moet u bijvoorbeeld tot een aangegeven leeftijdsgroep of geslacht (man/vrouw) behoren of een specifiek type ziekte hebben (bij kankeronderzoek kan het bijvoorbeeld gaan om het soort tumor dat u heeft, waar deze zit, of de kanker is uitgezaaid enz.). Nadat u heeft besloten om mee te doen, moeten er daarom waarschijnlijk allerlei tests worden gedaan, zoals bloedtests, scans of biopsieën. Pas daarna kunt u een behandeling ontvangen voor de studie. Uw arts kan u vertellen welke tests er nodig zijn voor een studie waarin u geïnteresseerd bent.

Tijdens

Hoe en waar u uw behandeling inneemt, verschilt per klinische studie. Als de behandeling een via de mond ingenomen pil of een injectie is, kunt u deze mogelijk thuis toedienen. In sommige gevallen moet u naar een ziekenhuis of kliniek gaan om uw behandeling via een infuus te krijgen. Het geneesmiddel wordt dan in een ader toegediend. Voor sommige mensen kan het lastig zijn om vrij te nemen om naar een afspraak te gaan. Houd hier dus rekening mee als u erover nadenkt om deel te nemen aan een studie. Bedenk of er iemand is die u zou kunnen helpen bij het reizen. Bij veel studies worden de reiskosten naar het studiecentrum vergoed, maar het is een goed idee om na te denken over de gevolgen die het voor u of een verzorger heeft als u vrij moet nemen voor afspraken.

Tijdens de klinische studie, nadat u bent begonnen met uw behandeling, moet u mogelijk regelmatig tests ondergaan zodat de artsen kunnen controleren hoe goed de behandeling werkt en of er bijwerkingen zijn. Er kan u worden gevraagd of u nieuwe symptomen heeft of om vragenlijsten in te vullen over hoe u zich voelt en hoe goed u uw dagelijkse activiteiten kunt uitvoeren. Door deze extra tests bezoekt u uw huisarts of kliniek mogelijk vaker dan gewoonlijk.

Deze extra aandacht kan gunstig voor u zijn: veranderingen in uw gezondheid worden mogelijk sneller opgemerkt en behandeld dan wanneer u niet aan een studie zou deelnemen. Ook merkt u mogelijk dat u, doordat u vaker contact heeft met uw zorgteam, meer gelegenheid heeft om vragen te stellen en meer te weten te komen over uw aandoening of de behandeling.

Na

Als u tijdens de klinische studie een nieuwe behandeling krijgt, is het niet altijd mogelijk om door te gaan met deze behandeling nadat de studie afgelopen is. Als blijkt dat de behandeling werkt, kan het een tijdje duren voordat deze op de markt wordt gebracht, en nog langer voordat deze door de gezondheidszorgdiensten wordt aangeboden. Dit komt doordat het soms lang duurt voordat een geneesmiddel wordt goedgekeurd na afloop van een studie.

Aan het einde van een klinische studie moeten de resultaten beschikbaar worden gesteld aan alle deelnemers die daarin geïnteresseerd zijn. Ook worden ze gepubliceerd zodat artsen en wetenschappers weten wat de resultaten waren. De volledige resultaten van het onderzoek zijn echter niet altijd meteen beschikbaar; onderzoekers moeten de resultaten eerst zo nauwkeurig mogelijk analyseren, en dat kan een tijdje duren.